英国《自然·医（yī）学》杂志16日（rì）在线发表的（de）一项医学最（zuì）新研究表明，基因（yīn）疗法可以预防（fáng）早（zǎo）发性致命神（shén）经退行性疾病——戈谢（xiè）病。英国（guó）科学家团队将一种（zhǒng）病毒（dú）载体递送至胎鼠的中枢神经系统，这种病毒载体经（jīng）过改造，重新广泛表达一种特殊编码基因，缓解（jiě）了胎鼠（shǔ）的脑部（bù）退（tuì）化。

戈谢（xiè）病（bìng）是（shì）一（yī）种遗传病（bìng），常见症状包括肝脾（pí）肿大（dà）、骨骼易碎、骨痛、贫血、疲劳和易受挫伤。这些症状源于机体无法正（zhèng）常分解脂质，导（dǎo）致其（qí）堆积（jī）。一些轻度戈谢病可（kě）以在产后通（tōng）过酶替代（dài）疗法加（jiā）以治疗。但（dàn）重（chóng）度戈谢病目（mù）前（qián）无药（yào）可治，其会引发不可（kě）逆的早发（fā）性（xìng）神经退（tuì）行，且通（tōng）常（cháng）具有致命性，这（zhè）种预后意味着必（bì）须尽早展开（kāi）治疗。

而（ér）基因疗法是指将外源正常基因导入靶（bǎ）细（xì）胞，以纠正或补偿因基因缺（quē）陷（xiàn）和异常引起（qǐ）的（de）疾病，达到治疗目的。此（cǐ）次，伦敦大学学院研究人员及（jí）其同（tóng）事通过手术，将一种病毒载体递送至胎鼠的中枢（shū）神（shén）经系统。这种经过改造（zào）的病毒载（zǎi）体重新广泛表达一种特殊编码基因，编码戈谢病患者所缺（quē）乏的一（yī）种酶。子宫（gōng）内的小（xiǎo）鼠接（jiē）受这种（zhǒng）治疗后，脑部退化有所缓（huǎn）解，存（cún）活期明显长于（yú）未（wèi）接受治疗的小鼠。

为（wéi）了（le）实现临床应用，研究团（tuán）队还（hái）设（shè）法（fǎ）利用超声波，将类似的病毒载体引导递送（sòng）至（zhì）未出（chū）生的（de）非人类灵长（zhǎng）类动物大脑内。

研（yán）究人员表（biǎo）示（shì），未（wèi）来（lái）还需要开（kāi）展进一步的研（yán）究，以确定病毒载体在目标动物（wù）生命周（zhōu）期内需要（yào）继续表（biǎo）达的程度（dù），尤其是在非人（rén）类灵长类（lèi）动物较大（dà）的神经中枢系统中。除（chú）此之外，这类（lèi）基因疗法亦要求（qiú）及（jí）早准（zhǔn）确诊（zhěn）断（duàn）出（chū）实验对（duì）象的产前疾病。